百济神州的双特异性HER2抑制剂注射用泽尼达妥单抗（zanidatamab，百赫安）于5月29日获得国家药品监督管理局的附条件批准，适用于之前接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）不可切除的局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者的治疗。这一适应症已经被纳入药品审评中心（CDE）的突破性治疗药物名单，并列入优先审评品种名单。

百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士表示，此次泽尼达妥单抗的批准上市将为改善中国BTC患者的生存状况带来新的助力，同时为公司的实体瘤产品组合注入新的活力。胆道癌是一种起源于胆道或胆囊上皮的恶性肿瘤，包含肝内胆管癌、肝外胆管癌和胆囊癌，其发病率逐年上升。尽管目前的治疗方案如化疗和免疫联合化疗等已经成为标准，但患者的中位生存期仍需进一步提升。

近年来，基于基因分型的精准靶向治疗正在推动晚期BTC治疗的迅速发展。研究显示，约有15%~30%的BTC患者存在HER2异常（IHC3+或FISH阳性），因此HER2靶点成为BTC靶向治疗的重要关注点。在这一背景下，以泽尼达妥单抗为代表的HER2靶向药物取得突破，为BTC的临床精准治疗提供了新的选择。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院的樊嘉教授指出，虽然BTC在所有消化系统肿瘤中仅占3%，但其强侵袭性导致多数患者在晚期被发现且预后不良，亟需更有效的治疗。

HER2靶点的发现为BTC提供了更精准的治疗方案，有望降低不良反应并进一步提升患者的生存获益。此次的附条件批准基于泽尼达妥单抗全球多中心的临床研究HERIZON-BTC-01的结果。数据显示，在不可切除的HER2高表达晚期或转移性BTC患者中，泽尼达妥单抗的客观缓解率（ORR）达到516%，中位持续缓解时间（mDoR）达到149个月，中位总生存期（mOS）达到181个月。这表明，与传统的二线化疗方案相比，泽尼达妥单抗有望显著延长HER2高表达BTC患者的生存期并改善生存质量。

在安全性方面，研究证实泽尼达妥单抗的整体安全性表现良好，≥3级的治疗相关不良反应发生率（TRAEs）仅为207%。由于其双表位创新机制，泽尼达妥单抗通过同时结合HER2蛋白的两个不同表位，能够实现双重信号阻断，增强其靶点结合及抑制能力，同时激发多重杀伤效应。此次批准标志着泽尼达妥单抗成为中国首个且目前唯一获批用于靶向治疗HER2阳性胆道癌的双特异性抗体，为中国的胆道癌患者带来了突破性的治疗新选择。

泽尼达妥单抗由Zymeworks公司研发，百济神州与该公司达成战略合作，共同在亚洲（不包括日本）、澳大利亚和新西兰进行开发与商业化。2024年11月，泽尼达妥单抗已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于该适应症。此外，其全球III期研究HERIZON-BTC-302正在进行中，有望进一步证明泽尼达妥单抗联合传统疗法在BTC一线治疗中的效果。相关的临床研究也在积极开展，让我们期待这一治疗方案在更多HER2阳性肿瘤类型中的潜力。

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